La biotechnologie des cellules souches Mesoblast a subi un autre revers dans sa tentative d’obtenir son produit phare, le remestemcel-L, approuvé aux États-Unis, la Food and Drug Administration (FDA) américaine demandant à nouveau plus de données à la société avant de la signer.
Les dernières directives de la FDA portent un nouveau coup aux efforts de longue haleine de Mesoblast pour lancer le remestemcel-L sur le marché américain. Plus d’une décennie de développement, le produit a été développé comme traitement de la maladie du greffon contre l’hôte, une réaction immunitaire sévère qui peut survenir après une greffe de moelle osseuse.
Mesoblast, qui défend depuis longtemps le traitement en tant que produit de cellules souches unique en son genre pour lutter contre la maladie chez les enfants, va maintenant mener une étude contrôlée sur des adultes à haut risque avec la plus grande mortalité pour obtenir les données demandées par la FDA .
La Food and Drug Administration des États-Unis a publié une «lettre de réponse complète» à Mesoblast en octobre 2020, demandant plus de données sur son traitement avant qu’il ne puisse être approuvé sur le marché américain. Crédit: Al Drago/AP Images
Les actions de la biotechnologie se sont effondrées aux nouvelles, glissant de 54,4% à 50 cents d’arrêt des négociations. Le cours de l’action de la société a atteint des sommets de 5,22 $ en août 2020, mais est tombé sous la barre des 70 cents en 2022.
Les actionnaires de Mesoblast sont sur des montagnes russes depuis trois ans, après que le marché a été aveuglé par la décision du régulateur américain en octobre 2020 selon laquelle la société devait fournir des informations supplémentaires sur le médicament et ses procédés de fabrication avant qu’il ne puisse être approuvé.
Le directeur général de Mesoblast, Silviu Itescu, est convaincu que la FDA américaine approuvera le traitement phare de la biotechnologie.Crédit: Josh Robenstone
Un comité d’examen d’experts avait voté neuf contre un en faveur d’un feu vert pour le traitement, mais la FDA n’a pas suivi les conseils du comité et a plutôt déclaré que davantage de données étaient nécessaires.
En mars de cette année, Mesoblast a confirmé qu’il avait de nouveau soumis sa demande pour faire approuver le médicament et avait fourni une série de nouvelles informations au régulateur. Il a présenté des données de survie à long terme des enfants dans son essai initial de phase 3, et des données comparant les résultats des enfants qui ont reçu le traitement de Mesoblast à d’autres qui avaient été traités différemment.
Le directeur général de Mesoblast, Silviu Itescu, reste optimiste que le remestemcel-L sera approuvé par les régulateurs américains, soulignant que l’inspection de la FDA n’avait soulevé aucun problème de sécurité concernant plus de 1300 patients qui avaient reçu du remestemcel-L jusqu’à présent.