Quartier Murray
La société de biotechnologie NeuroScientific Biopharmaceuticals, basée à Perth, a remporté une réunion cruciale avec la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis alors qu’elle cherche à pousser sa technologie brevetée « StemSmart » dans un essai clinique de phase 2 sur le marché lucratif des États-Unis. La société affirme que la réunion pré-investigationnelle sur un nouveau médicament, ou pré-IND, est prévue pour le 31 août et représente une étape réglementaire cruciale vers le test de son traitement contre la maladie de Crohn réfractaire sur des patients américains.
La réunion verra la puissante agence fédérale américaine examiner le plan de développement clinique, scientifique et de produit pour StemSmart afin de s’assurer qu’il est à la hauteur pour une soumission formelle d’IND. Obtenir des commentaires précoces de la FDA est une voie privilégiée pour les aspirants en biotechnologie, car cela peut réduire les risques liés au processus d’approbation coûteux et long et garantir que la conception de l’essai prévu répond aux normes rigoureuses du régulateur.
NeuroScientific indique qu’il prévoit de soumettre sa demande complète d’IND pour approbation d’ici la fin de cette année civile.
Le produit StemSmart de la société est une plateforme technologique de cellules souches dérivée de cellules souches mésenchymateuses provenant de donneurs humains adultes provenant de moelle osseuse. Il est fabriqué à l’aide d’un procédé breveté conçu pour améliorer l’activité thérapeutique des cellules et contrôler les réponses immunitaires inflammatoires souvent associées à des maladies inflammatoires graves et chroniques telles que la maladie de Crohn.
« Les résultats de la réunion pré-IND renforceront nos activités préparatoires en cours pour les essais cliniques de phase 2. »
Nathan Smith, PDG de NeuroScientific Biopharmaceuticals
La cible initiale est la maladie de Crohn réfractaire, une forme grave et résistante au traitement de la maladie inflammatoire de l’intestin. Pour les patients qui ont épuisé les autres options, la maladie peut être gravement débilitante, créant un besoin clinique important non satisfait.
La valeur du marché mondial des traitements contre la maladie de Crohn est estimée à bien plus de 10 milliards de dollars américains (14,2 milliards de dollars australiens) par an, ce qui souligne l’opportunité commerciale de thérapies nouvelles et efficaces.
Nathan Smith, PDG de NeuroScientific, a déclaré : « Notre prochaine réunion pré-IND avec la FDA américaine marque une étape importante dans le développement clinique de NSB pour notre plateforme technologique brevetée StemSmart™. L’interface avec la FDA sur le développement de StemSmart à ce stade est essentielle pour garantir que la conception de l’essai clinique prévue est d’un niveau permettant de soutenir la traduction clinique du produit. »
L’entreprise n’entame pas ses discussions froides avec la FDA. Il indique que les premières indications d’un précédent essai du Programme d’accès spécial (SAP) sur la fistulisation de la maladie de Crohn suggéraient que son produit StemSmart était puissant, efficace et sûr. Les cinq patients de l’essai ont montré une amélioration après le traitement, sans aucun événement indésirable grave enregistré, ce qui constitue un résultat solide dans un groupe généralement résistant aux thérapies conventionnelles.
Le prochain essai de phase 2 devrait évaluer la sécurité et l’efficacité préliminaire du traitement chez des patients en Australie et aux États-Unis souffrant de la maladie de Crohn réfractaire et/ou fistulisée.
Pour toute entreprise de biotechnologie, présenter un produit à la FDA américaine est un moment important. Le marché américain est de loin le marché pharmaceutique le plus important et le plus précieux au monde, et le feu vert de son organisme de réglementation est un sceau d’approbation mondialement reconnu.
Avec une date d’août désormais fixée, NeuroScientific est un pas de plus vers l’exploitation potentielle de ce marché. Les résultats de la réunion d’août avec la FDA aideront à définir l’ordre du jour et les exigences du prochain essai de phase 2 de la société et, surtout, son parcours commercial dans les mois à venir.
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